La révolution de la thérapie génique, « un défi éthique, politique et économique »


Source image : Institut national du cancer


En cette période de coronavirus l’économie du pays est considérablement affectée. La dette publique explose, les hôpitaux sont débordés, les institutions scolaire sont fermées… Cependant, cette période de confinement ne bouscule pas certaines habitudes. Les centrales nucléaires tournent à plein régime, Netflix explose son chiffre d’affaires et les patients atteints de maladies guérissables, graves, rares restent dans le besoin.

Aujourd’hui, je vous invite à changer d’air. L’État est débordé par cette crise sanitaire historique mais les besoins dans la recherche scientifique et médicale sont indispensables pour sauver des vies quotidiennement.

Au cours de ces 5 dernières années, les scientifiques ont déclenché une réelle révolution médicale dans le domaine de la thérapie génique. Ils cherchent à créer une carte très précise des fonctions de nos différents gènes afin d’être capable d’injecter des gènes réparateurs dans l’ADN des patients.

Prenons l’exemple de la maladie rare de la mucoviscidose. La protéine CFTR, à l’origine de la maladie, est fabriquée à partir d’un gène situé sur le chromosome 7. Sa fonction est de réguler les transports de chlore à travers les membranes des muqueuses glandulaires du corps, mais lorsque ce gène fait l’objet de mutations qui rendent la protéine inefficace, les sécrétions ne contiennent pas assez d’eau. Compactes et épaisses, ces sécrétions s’évacuent difficilement. Les patients ont des troubles de la respiration, de la digestion. Ils sont plus exposés aux infections.

Aujourd’hui, de nouveaux outils sont apparus et des traitements sont commercialisés. Les médias se sont beaucoup attardés sur la technique dénommée « crisper casp 9 », car elle représente une avancée majeure.

Toutefois, les essais chez l’homme commencent à peine. Les premières injections ont débutés fin 2018. Son apparition sur le marché ne s’opérera que dans une trentaine d’années car les scientifiques ont nécessairement besoin de vérifier les résultats et prouver les effets bénéfiques de cette nouvelle technique sur  différentes pathologies.

Cependant, cet affolement médiatique a occulté de nouvelles découvertes en thérapie génétique « classique », dont les débuts à la fin des années 80 furent difficiles. En 1999, un jeune américain de 18 ans décède 4 jours après une prise de médicaments de thérapie génique. En France, le professeur Alain Fisher, soigne une dizaine d'enfants bulles mais plusieurs décéderont d'une leucémie. Tétanisés par ces effets secondaires dévastateurs, les investissements dans la recherche sur la thérapie génique sont quasi à l’arrêt.

Néanmoins, la poursuite des recherches a permis l’utilisation d’une forme modifiée du VIH pour délivrer le traitement sur certains types de cancers. Il existe aussi un traitement pour soigner les patients atteints de l'amyotrophie spinale. Entre 2015 et 2020, un petit nombre d'essais cliniques se sont révélés suffisamment efficaces pour avoir convaincu les autorités sanitaires de lancer les premiers médicaments sur le marché. La recherche génétique commence à soigner très concrètement les maladies orphelines et les cancers. C’est un changement majeur dans l’histoire de la thérapie génique.  

En France, l’année 2019 voit arriver les six premiers médicaments pour les patients atteints de maladies rares après 30 ans d’attente. Pour de nombreuses autres maladies, nous ne sommes pas loin de la fin des essais cliniques de phase 3. Dans les prochaines années, une partie de ces produits vont arriver sur le marché pour le traitement de différentes maladies dont la drépanocytose.

Les scientifiques sont satisfaits de voir des années de recherches porter leurs fruits. La France doit maintenant se poser les bonnes questions : Est-il légitime d’autoriser des médicaments dont les essais ont porté sur un tout petit nombre de patients ? Le gouvernement sera t-il armé face à l’explosion de la demande ? Qui va payer ces traitements ? Les questions éthiques, économiques et politiques sont donc très préoccupantes.

Tout d’abord, la production des traitements est primordiale. Tous les grands laboratoires et les sociétés de biotechnologie cherchent à développer leurs capacités de production. Cette industrialisation dépend d’une volonté politique. Aujourd'hui, la question n’est pas prise en compte.

En France, d’un point de vue scientifique nous sommes parmi les leaders pour l’accès des patients à l’innovation thérapeutique (grâce au système assez unique des ATU, autorisation temporaire d’utilisation) mais nous sommes en train de négliger l’industrialisation des traitements. Toutes les inventions françaises partent à l’étranger et reviennent à des prix exorbitants. Il y a une vingtaine d’année, des médicaments appelés anticorps monoclonaux avait été mis au point en France. Aujourd’hui la majorité du marché de ces médicaments est gérée par les États-Unis.

Il est impératif que la France investisse dans une véritable filière industrielle pour ne pas répéter les mêmes erreurs. Ainsi cette industrialisation permettrait de nous rendre indépendant dans les guerres économiques et commerciales, qui auraient pour objectif de nous priver de l’accès au traitement et de faire pression sur l’État français.

Les menaces sont nombreuses et peuvent prendre différentes formes car la réussite de ces traitements dépend autant des capacités à mettre en place des techniques adéquates, que de la justesse avec laquelle sont appréhendées les causes. La thérapie génique repose sur la recherche dont leurs limites ne dépendent que de l’imagination de la communauté scientifique et médicale.

Par conséquent  l’article 13 de la Convention d’Oviedo, adopté par la France, interdit la thérapie génétique germinale qui consiste à modifier un gène de façon héréditaire.

En effet, il n’y a aucune raison de penser que l’imagination de l’homme va s’arrêter. Les pratiques sont sous contrôle mais les connaissances en génétique ne seront-elles pas détournées ou toujours maîtrisées ?

Les chants d’action des traitements sont très larges. On serait capable de modifier et d’améliorer certaines fonctions du génome humain avec des conséquences sur les générations futures, créer des individus dont on connaît le patrimoine génétique. Le clonage d’humain ne serait plus un produit de l’imagination des auteurs de science-fiction. Le patrimoine génétique de l’Homme serait ainsi transformé irrémédiablement.

Pour finir, le coût financier de ces traitements pose un réel problème car ils sont hors de prix. Aux États-Unis un traitement contre la bêta-thalassémie coûte environ 2 millions d’euros par malade.  La politique américaine n’en permet pas l’accès pour tous. En effet, pour le médicament de l’amyotrophie spinale ce sont des familles qui mobilisent des bénévoles pour harceler les assureurs afin de rembourser le traitement.

Heureusement, en France nous échappons à ce système. Les enfants malades accèdent aux médicaments, mais la question de financement est posée aujourd’hui à la collectivité.

Actuellement le nombre de traitements reste très réduit, mais d’ici 2023 les laboratoires prévoient de commercialiser une quarantaine de médicaments. Compte tenu du coût de ces traitements, y aura-t-il un marché ? L’avenir de cette filière d’excellence est incertain.

Le coût de ces traitements réserve leurs utilisations aux plus riches. Or, le gros du marché est dans la sphère asiatique. Il faut donc trouver des solutions pour que ces médicaments soient accessibles au plus grand nombre. Certaines études basent leur concept sur l'utilisation de vecteurs de type ADN nu (non viraux) qui pourraient être facilement produits, stockés et envoyés à des coûts relativement bas, permettant ainsi aux pays pauvres d'accéder à ces traitements.

Cette révolution médicale représente un enjeu et une opportunité stratégiques pour notre pays. Demain, les besoins seront énormes. Il y a une place à prendre en tant que champion international de la bio-production. Nous parlons d’un champ de 7000 à 8000 maladies rares, majoritairement génétiques, où il n’y a pratiquement aucune solution pour le moment. Les thérapies issues du génome représentent un formidable espoir.

La recherche concernant les maladies rares est un modèle pour imaginer de nouveaux traitements pour les maladies communes. Une des premières thérapies géniques sur le marché concerne une maladie très rare de la rétine. Elle ouvre directement la voie pour des maladies fréquentes comme la DMLA.

La thérapie génique offre des perceptives incroyables et innombrables. Cependant, l’avenir de milliers de vies dépendent des volontés politiques. Nous attendons avec impatience une prise de conscience en France afin de garder notre rang.


L.Saudemont


Sources : L’Express, Wikipédia, France Assos Santé, Les Echos, Le Journal Des Femmes

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